プレスリリース 2008年01月17日
【ソルトレークシティー１７日ＰＲＮ＝共同ＪＢＮ】公共慈善団体のＰＣプロジェクト
は１７日、短鎖干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）ベースの治療薬で先天性爪肥厚症（ＰＣ）を治
療する第１相ｂ臨床試験が開始されたと発表した。ＰＣはケラチンを暗号化して皮膚細胞
に構造的一体性を与える遺伝子の突然変異から生じる優性遺伝性の障害である。
ユタ大学の皮膚科専門医であるサンシー・リーチマン博士が、新たに開発されたＴＤ１
０１と呼ばれるｓｉＲＮＡを使ったこの研究を指揮している。この新薬は米食品医薬品局
（ＦＤＡ）からオーファンドラッグ法に基づくオーファンドラッグ（希少疾患用の医薬品）
指定を受けており、この希少皮膚障害用の治療薬開発で協力することに２００４年に同意
した医師と科学者のグループである国際ＰＣコンソーシアム（ＩＰＣＣ）と協力してトラ
ンスダーム（米カリフォルニア州サンタクルス）が開発した。
ＩＰＣＣの責任者であるリーチマン博士は「このｓｉＲＮＡ処方は突然変異したケラチ
ンの生成を阻害し、正常な遺伝子が正しく機能できるように設計されている」と語ってい
る。この強力な新技術に基づく治療法は臨床段階に達したばかりである。最近のｓｉＲＮ
Ａ臨床試験には加齢黄斑変性（ＡＭＤ）や呼吸器合胞体ウイルス（ＲＳＶ）の治療などが
ある。ＴＤ１０１は皮膚に対するｓｉＲＮＡ技術の初めての利用であり、突然変異遺伝子
を標的とする初めてのｓｉＲＮＡでもある。
アーウィン・マクリーン教授（スコットランド・ダンディー大学）は「ＰＣの原因とな
る欠陥遺伝子をわれわれが１９９５年に発見したことがもとになった治療法の開発努力に
参加できるのはうれしい。皮膚障害を起こす遺伝子突然変異の多くは特定されているが、
われわれなどが行った遺伝学的発見に基づく効果的な治療法がこれまではなかった」と語
っている。
トランスダームのロジャー・キャスパー最高経営責任者（ＣＥＯ）は「共通の目標を追
求する献身的な医師、科学者、コンサルタント、擁護運動家、患者のグループがかかわる
前例のない努力に加われるのは幸運だと感じる。この医薬品が標的とする突然変異を持つ
数少ないＰＣ患者を助けることができるように、またここで学んだことをほかの治療不可
能な優性遺伝性障害に苦しんでいるより多くの人に広げられるように希望している」と語
った。
ＰＣプロジェクトは５０１（ｃ）（３）に基づく公共慈善団体で、ＰＣに苦しむ患者を
助けることに献身している。シュウォーツ理事は「このプロジェクトは手を組んで協力す
る世俗的な公共慈善団体と産業界、学術界の素晴らしいコラボレーションである」と語っ
ている。ユタ大学（サンシー・リーチマン）ダンディー大学（アーウィン・マクリーン、
フランセス・スミス）スタンフォード大学（クリストファー・コンンタグ）エール大学
（レオナード・ミルストーン）ベーラー医科大学（デニス・ループ＝現コロラド大学）サ
スカチワン大学（ピーター・ハル）バイオポリス・シンガポール（Ｅ・ブリジット・レー
ン）アイオワ大学（ローランド・パウスト）サーモ・フィッシャー・サイエンティフィッ
ク／ダーマコン（デビン・リーク）エリクシン・ファーマ（スティーブ・スリバツァ）プ
レクリンサイト（ダグ・コーンブラスト）ビジョナリー・セラプーティクス・コーポレー
ション（スティーブ・ハッチャーソン）アリーナ・ファーマスティカルズ（アジット・シ
ン）アジレント・テクノロジーズ核酸ソリューション部門（ジェームス・パウエル）アキ
ュジェント（ミン・ファイ・チャン）ジェネＤｘ（シェリ・ベール）などが寄付をしてい
る。（了）
▽問い合わせ先
Mary Schwartz, Pachyonychia Project Director,
+1-877-628-7300,
mary.schwartz@pachyonychia.org
本リリースの詳細は http://prw.kyodonews.jp/press/release.do?r=200801174106
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